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Novartis a annoncé des résultats positifs issus d’APPULSE-PNH, une étude de phase IIIB évaluant l’efficacité et la sécurité d’un traitement oral en monothérapie, administré deux fois par jour, avec Fabhalta (iptacopan) chez des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) présentant des niveaux d’hémoglobine (Hb) ≥10 g/dL et ayant précédemment reçu des thérapies anti-C5 (éculizumab ou ravulizumab), rapporte La Tendance en se référant au site officiel de Novartis.
Après 24 semaines de traitement, le niveau moyen d’Hb a augmenté de 2,01 g/dL (IC à 95 % : 1,74 à 2,29), la majorité des patients atteignant des niveaux normaux ou quasi-normaux¹. Ces données seront présentées lors du Congrès 2025 de l’Association européenne d’hématologie (EHA).
« Aujourd’hui, certains patients atteints d’HPN ont encore des besoins non satisfaits par l’éculizumab ou le ravulizumab, » a déclaré Austin Kulasekararaj, hématologue consultant au Kings College Hospital et Kings College London. « Les résultats positifs de l’étude APPULSE-PNH confirment que Fabhalta peut offrir des améliorations cliniquement significatives de l’hémoglobine chez des patients avec des taux de base plus élevés que ceux inclus dans les études précédentes, tout en proposant une monothérapie orale. »
Aucun patient n’a eu besoin de transfusion durant l’étude, et la grande majorité (92,7 %) a atteint un taux d’Hb ≥12 g/dL, atteignant ainsi des niveaux normaux ou quasi-normaux¹. Les patients traités par Fabhalta ont également rapporté des améliorations cliniquement significatives de la fatigue (mesurée par le score FACIT-Fatigue) jusqu’au 168e jour, atteignant des niveaux similaires à ceux rapportés dans la population générale.
De plus, les patients ont maintenu le contrôle de l’hémolyse intravasculaire et résolu l’hémolyse extravasculaire, comme en témoignent les niveaux de lactate déshydrogénase (<1,5 fois la limite supérieure de la normale) et une réduction du nombre absolu de réticulocytes.
« Novartis est déterminé à faire progresser la recherche et l’innovation afin de transformer la prise en charge et d’améliorer considérablement la vie des personnes vivant avec l’HPN et de leurs proches, » a déclaré Dr Shreeram Aradhye, président du développement et directeur médical chez Novartis. « Les nouvelles données de l’étude APPULSE-PNH, combinées aux résultats de l’extension de phase III des études APPLY-PNH et APPOINT-PNH, renforcent le profil d’efficacité et de sécurité de Fabhalta. Il s’agit du premier et seul traitement oral en monothérapie actuellement disponible pour les adultes atteints d’HPN, indépendamment de leur traitement antérieur. »
Parallèlement à APPULSE-PNH, des données à long terme issues des patients initialement inclus dans les études de phase III APPLY-PNH et APPOINT-PNH seront également présentées à l’EHA. Dans APPULSE-PNH et l’extension de phase III des études APPLY-PNH et APPOINT-PNH, Fabhalta a été bien toléré sans nouveaux signaux de sécurité, conformément aux données déjà publiées.
